Генная терапия снизила уровень холестерина на 62% за один укол

Ученые из Университетского колледжа Лондона представили результаты испытаний препарата VERVE-102, способного радикально менять метаболизм липидов. Однократное введение генного корректора отключает ген PCSK9 в печени, что позволяет пациентам с наследственной гиперхолестеринемией добиться резкого падения уровня «плохого» холестерина без необходимости ежедневного приема таблеток.

Технология работает как «генетический выключатель». Целью препарата становится ген PCSK9, который в норме поддерживает высокую концентрацию липопротеинов низкой плотности в крови. Блокируя его активность, исследователи имитируют редкую природную мутацию, защищающую человека от сердечно-сосудистых патологий на протяжении всей жизни.

В испытаниях фазы 1b участвовали 35 добровольцев, страдающих от тяжелых форм ишемической болезни сердца или генетических нарушений обмена веществ. При использовании максимальной дозировки препарата уровень ЛПНП снизился в среднем на 62%. Эффект оказался устойчивым: у пациентов, находившихся под наблюдением 18 месяцев, показатели оставались стабильно низкими.

Авторы разработки видят в этом потенциальную замену статинам, которые миллионы людей вынуждены принимать ежедневно на протяжении десятилетий. Стандартная терапия часто прерывается из-за побочных эффектов или недисциплинированности пациентов. Генная коррекция может решить проблему приверженности лечению, однако до широкого внедрения метода потребуются дополнительные масштабные исследования для подтверждения долгосрочной безопасности.